EB კლინიკური კვლევების მეცნიერება
ქვემოთ შეგიძლიათ იხილოთ EB კლინიკური კვლევების მეცნიერული საფუძველი ან ჩამოტვირთოთ ჩვენი ბროშურა.
რა არის EB კლინიკური კვლევა?
კლინიკური კვლევა არის დაგეგმილი მეთოდი, რომლის დროსაც ბულოზური ეპიდერმოლიზით (EB) დაავადებული ადამიანებისთვის წამლის ან მკურნალობის მიწოდება ხდება მანამ, სანამ მისი ეფექტურობა დამტკიცდება. EB კლინიკური კვლევები სასიცოცხლოდ მნიშვნელოვანია იმის დასადასტურებლად, რომ ახალი ან ხელახლა გამოყენებული მკურნალობა უსაფრთხო იქნება (1-ლი და მე-2 ფაზის კვლევები) და ეფექტური (2-ლი და მე-3 ფაზის კვლევები) EB სიმპტომების, როგორიცაა ტკივილი და ქავილი, შესამცირებლად. ამ მტკიცებულებების შეგროვება გულისხმობს მკურნალობის ჩატარებას, კვლევაში მონაწილე პირებთან მათი სიმპტომებისა და ნებისმიერი გვერდითი ეფექტის შესახებ რეგულარულ შემოწმებას და ბოლოს შედეგების გამოქვეყნებას რეცენზირებულ სამეცნიერო ჟურნალში.
EB-ის კლინიკურ კვლევაში მონაწილეობა
DEBRA UK აფინანსებს კლინიკურ კვლევებში მონაწილე ექიმებს, თუმცა ის არ არის პასუხისმგებელი მათ ჩატარებაზე და ვერ უწევს რეკომენდაციას კლინიკურ კვლევებში მონაწილეობის მიღებაზე. ოჯახის ექიმს შეუძლია დაეხმაროს კლინიკურ კვლევებში მონაწილეობის მსურველ ადამიანებს შესაბამის კვლევაში მონაწილეობის მიღებაში, თუ ისინი ამას გადაწყვეტენ, თუმცა არავინ უნდა იყოს იძულებული მონაწილეობა მიიღოს. რისკები და სარგებელი ნათლად უნდა იყოს ახსნილი კითხვების დასმის შესაძლებლობით, შემდეგ კი ხელმოწერილი უნდა იყოს თანხმობის ფორმა. კლინიკური კვლევის ნებისმიერ ეტაპზე მონაწილეებს შეუძლიათ გადაწყვიტონ მონაწილეობის შეწყვეტა ყოველგვარი მიზეზის ან ახსნა-განმარტების გარეშე, თანხმობის ფორმებზე ხელმოწერის შემდეგაც კი.
კლინიკურ კვლევებში მონაწილეობენ კონკრეტული რაოდენობის ადამიანები, რომლებსაც აქვთ EB სიმპტომები და მკურნალობას გარკვეული დროის განმავლობაში სთავაზობენ. თითოეული ადამიანისთვის დაწყების დრო ხშირად ეტაპობრივია, ამიტომ, მაგალითად, კვლევა, რომელიც 8 კვირის განმავლობაში მკურნალობას მოიცავს, ყველა მონაწილის დასრულებას შეიძლება 8 კვირაზე გაცილებით მეტი დრო დასჭირდეს. მკურნალობის დასრულების შემდეგ, ხშირად ინიშნება შემდგომი ვიზიტი სიმპტომების შესამოწმებლად და კლინიკური კვლევის დასასრულებლად. როდესაც ყველა მონაწილე დაასრულებს კვლევას, შედეგების შედარება შესაძლებელია.
კვლევა შეიძლება იყოს კლინიკური, პრეკლინიკური ან არაკლინიკური
კლინიკური კვლევა, როგორც წესი, მოითხოვს საავადმყოფოში ან კლინიკაში ვიზიტს და მოიცავს ექიმის ან ექთნის მიერ გამოკვლევების ჩატარებას, მკურნალობის ჩატარებას, კითხვების დასმას და შესაძლოა სისხლის ან კანის ბიოფსიის ნიმუშების აღებას. ადამიანებს შეუძლიათ მხოლოდ იმ შემთხვევაში ჩაერთონ EB კლინიკურ კვლევაში, რომლისთვისაც ისინი უფლებამოსილნი არიან, EB ექიმთან ან ექთანთან საუბრის შემდეგ და დაწყებამდე გაარკვიონ, თუ რას მოიცავს ეს კვლევა. ლაბორატორიაში კლინიკური კვლევისთვის ექიმებმა შეიძლება EB-ს მქონე პირს სთხოვონ ნებართვა სისხლის, დნმ-ის ან კანის ბიოფსიის ნიმუშების გამოყენებაზე.
კომპიუტერებზე ჩატარებული კვლევისთვის, რომლის მიზანია EB-ს შესახებ მეტი ინფორმაციის მიღება, ექიმებმა შეიძლება EB-ს მქონე ადამიანებს ნებართვა სთხოვონ მათ ციფრულ ჩანაწერებში შენახული ინფორმაციის გამოყენებაზე.
პაციენტებს, რომლებსაც აქვთ EB-სთან ცხოვრების გამოცდილება, ასევე შეუძლიათ აირჩიონ არაკლინიკურ კვლევაში მონაწილეობა EB ექიმთან კონსულტაციის გარეშე. ეს შეიძლება მოიცავდეს კითხვარებსა და სემინარებს, რათა მიაწოდონ ინფორმაცია EB სიმპტომების შესახებ ან დაეხმარონ კვლევის მიმართულების განსაზღვრაში, რომელსაც პაციენტთა საზოგადოების ჩართულობა (PPI) ეწოდება. არაკლინიკური კვლევის შესახებ საინფორმაციო ფურცლებზე მითითებულია წამყვანი მკვლევრის სახელი და მათი უნივერსიტეტის ან საავადმყოფოს ლოგო, რაც მიუთითებს, რომ კვლევა დამტკიცებულია მათი ეთიკის კომიტეტის მიერ. ეს მნიშვნელოვანია, რადგან ნებისმიერს შეუძლია გაავრცელოს გამოკითხვა ოფიციალური კვლევითი დაწესებულების წევრი არ იყოს და მონაწილეთა მიერ მოწოდებული ინფორმაცია შეიძლება ყოველთვის არ იყოს კარგად დაცული ან არ შეუწყოს ხელი მაღალი ხარისხის კვლევას.
ვის შეუძლია EB კლინიკურ კვლევებში მონაწილეობა?
თითოეული EB კლინიკური კვლევისთვის იარსებებს „შესაბამისობის კრიტერიუმების“ განსხვავებული ნაკრები. ეს შეიძლება მოიცავდეს:
- გარკვეული ასაკისა და სქესის არსებობა
- აქვს გარკვეული, გენეტიკურად დიაგნოზირებული, ტიპის EB ან თუნდაც კონკრეტული გენეტიკური ცვლილება
- შეუძლია კონკრეტულ ცენტრში ან კლინიკაში დასწრება
- გარკვეული EB სიმპტომების მქონე სიმძიმის განსაზღვრულ დონემდე
იმის დასამტკიცებლად, რომ მკურნალობა უსაფრთხო და ეფექტურია ებროპოტენზიის მქონე ნებისმიერი ადამიანისთვის, კლინიკურ კვლევებში მონაწილეები უნდა იყვნენ სხვადასხვა წარმომავლობის მამაკაცები და ქალები.
EB კლინიკურ კვლევაში მონაწილეობის უპირატესობები და რისკები
პოტენციური სარგებელი შეიძლება იყოს რაიმე ახალის გამოცდა, რამაც შეიძლება სიმპტომები გააუმჯობესოს. თუმცა, ბევრ კვლევაში ეყოლება „საკონტროლო ჯგუფი“, რომელიც შედგება მონაწილეებისგან, რომლებიც არ იღებენ ახალ მკურნალობას და რომლებიც შედარების ჯგუფის როლს შეასრულებენ იმის დასადგენად, ნამდვილად სარგებლობენ თუ არა ახალი მკურნალობის მიმღებები. ასევე შესაძლებელია, რომ ახალმა მკურნალობამ საერთოდ არ უშველოს ან სიმპტომები კიდევ უფრო გააუარესოს.
დამატებითი ან უფრო ხანგრძლივი სამედიცინო ვიზიტები შესაძლოა ჯანდაცვის სპეციალისტებთან მეტ კონტაქტს, მკვლევარებთან პირდაპირ საუბრის შესაძლებლობას და დამატებითი ჯანმრთელობის შემოწმების შესაძლებლობას ნიშნავდეს. ეს შეიძლება დაეხმაროს ებროვასკულური სინდრომით მცხოვრებ ადამიანს, რომელსაც სურს მეტი გაიგოს თავისი მდგომარეობისა და სიმპტომების, ასევე მკურნალობის აქტიური ძიების მიზნით მიმდინარე სამუშაოების შესახებ. თუმცა, ამან შეიძლება ასევე გამოიწვიოს კლინიკაში გატარებული მეტი დრო და პოტენციურად დამატებითი დისკომფორტი, თუ კვლევისთვის დამატებითი ნიმუშების აღება მოხდება.
შესაძლოა, დადებითად გაძლიერებული და დამაკმაყოფილებელი იყოს EB-სთან დაკავშირებული სამომავლო მკურნალობის შემუშავებაში დახმარება და ამ პროცესში ჩართულობის მნიშვნელობის დანახვა. თუმცა, EB-სთან ცხოვრების სიმპტომებსა და გამოცდილებაზე ფოკუსირებისა და გაზიარების თხოვნამ შეიძლება სევდის ან შფოთვის გრძნობა გამოიწვიოს.
EB კლინიკური კვლევების ფაზები
კლინიკური კვლევები სხვადასხვა „ფაზაში“ მიმდინარეობს:
კლინიკური კვლევის დაწყებამდე ლაბორატორიებში ტარდება პრეკლინიკური კვლევები უჯრედებზე, ბიოფსიის ნიმუშებსა და ცხოველებზე. მათ ზოგჯერ EB-ის „მოდელებს“ უწოდებენ და გამოიყენება იმის უზრუნველსაყოფად, რომ მკურნალობა შეიძლება უსაფრთხოდ იმუშაოს, რაც შეიძლება მეტი მტკიცებულების მოწოდების მიზნით.
პირველი ფაზის კლინიკურ კვლევებში , ჯანმრთელი მოხალისეების მცირე რაოდენობა ცდის ახალი მკურნალობის სხვადასხვა რაოდენობას, ექიმებისა და ექთნების მხრიდან უსაფრთხოების მკაცრი კონტროლის ქვეშ. შედეგები იძლევა მტკიცებულებას იმის შესახებ, თუ რომელი დოზაა საუკეთესო გამოსაყენებელი და რა გვერდითი მოვლენები შეიძლება გამოიწვიოს ახალმა მკურნალობამ.
მე-2 ფაზის კლინიკურ კვლევებში ახალი მკურნალობა ენიშნებათ ებრაული ლიქენით დაავადებულ ადამიანებს. შედეგები ადასტურებს, რომ ებრაული ლიქენით დაავადებულ ადამიანებს შეუძლიათ უსაფრთხოდ მიიღონ ახალი მკურნალობა და იძლევა ადრეულ ეტაპზე იმის დასტურს, რომ მას შეუძლია ებრაული ლიქენის სიმპტომების გაუმჯობესება.
მესამე ფაზის კლინიკურ კვლევებში ახალი მკურნალობა ებროპოტენზიური სინდრომით დაავადებული ადამიანების უფრო დიდ ჯგუფს სთავაზობენ. შედეგები ადასტურებს, რომ ახალი მკურნალობა უსაფრთხოა მეტი ადამიანისთვის და არსებული მკურნალობის მეთოდებთან შედარებით უფრო ეფექტურად აუმჯობესებს ადამიანების უმეტესობის სიმპტომებს.
ამ კვლევებიდან მიღებული მტკიცებულებები შეიძლება გამოყენებულ იქნას მკურნალობის მწარმოებელი კომპანიის მიერ ლიცენზიის მისაღებად განაცხადის შესატანად, რათა ლიცენზირებული მკურნალობის დანიშვნა შესაძლებელი იყოს EB-ით დაავადებული ადამიანებისთვის. ლიცენზირებული მკურნალობის ეფექტურობა შეიძლება შეფასდეს მისი ფასის მიხედვით, რათა დადგინდეს, უნდა უზრუნველყოს თუ არა ის ჯანდაცვის ეროვნულმა სამსახურმა.
ლიცენზირებული მკურნალობის გამოყენების შემდეგ, მე-4 ფაზის კლინიკურ კვლევებში შესაძლებელია მკურნალობის მიმდინარე უსაფრთხოების, გვერდითი მოვლენებისა და ეფექტურობის შესწავლა, რადგან დროთა განმავლობაში მას სულ უფრო მეტი ადამიანი იყენებს. ამან შეიძლება უზრუნველყოს უსაფრთხოების მეტი მტკიცებულება ან აღმოაჩინოს გვერდითი მოვლენები, რომლებიც იშვიათია, მხოლოდ კონკრეტულ ადამიანებზე მოქმედებს ან მკურნალობის გამოყენებიდან მხოლოდ წლების შემდეგ ვლინდება. ნებისმიერ პირს, რომელიც იყენებს ნებისმიერ ლიცენზირებულ მკურნალობას დიდ ბრიტანეთში, შეუძლია გვერდითი მოვლენების შესახებ შეტყობინება ყვითელი ბარათის სქემის გამოყენებით.
სხვა მდგომარეობის დროს გამოსაყენებლად უკვე ლიცენზირებული მკურნალობის მე-2/მე-3 ფაზის კლინიკურმა კვლევამ შესაძლოა უზრუნველყოს EB-ის ამ მკურნალობის ლიცენზირების დამადასტურებელი მტკიცებულება. ამას წამლის ხელახალი დანიშნულება ეწოდება . ეს ზოგავს დროსა და ფულს, რადგან მკურნალობა უკვე ხელმისაწვდომია და დოზები და გვერდითი მოვლენები უკვე ცნობილია.
EB კლინიკური კვლევების სახეები
არცერთი კლინიკური კვლევა არ იძლევა გარანტიას, რომ მკურნალობა ყველასთვის უსაფრთხო და ეფექტურია, თუმცა სხვადასხვა ტიპის კლინიკური კვლევები სხვებთან შედარებით უფრო ძლიერ მტკიცებულებებს იძლევა.
კონტროლირებადი კვლევა
ახალი მკურნალობის მიმღები ადამიანების სიმპტომები უნდა შევადაროთ საკონტროლო ჯგუფის ადამიანების სიმპტომებს. საკონტროლო ჯგუფში შეიძლება შედიოდნენ ადამიანები, რომლებიც საერთოდ არ იღებენ მკურნალობას, თუმცა მტკიცებულება უფრო ძლიერია, თუ ისინი იღებენ პლაცებო მკურნალობას, რომელიც გარეგნულად, შეგრძნებით, გემოთი და სუნით ზუსტად მკურნალობის მსგავსია, მაგრამ არ შეიცავს ტესტირებად ინგრედიენტს.
მტკიცებულება კიდევ უფრო ძლიერია, თუ საკონტროლო ჯგუფის ადამიანები იღებენ ამჟამად არსებულ საუკეთესო მკურნალობას, რაც იმის დასტურია, რომ ახალი მკურნალობა უკეთესია უკვე არსებულზე.
ბრმა სასამართლო პროცესი
კლინიკური კვლევის შედეგების შემფასებელმა მკვლევარებმა არ უნდა იცოდნენ, ვინ იღებს მკურნალობას და ვინ არა, რადგან ამან შეიძლება ისინი მიკერძოებულები გახადოს.
„ერთჯერადი სიბრმავე“ ნიშნავს, რომ ადამიანებმა არ იციან, მკურნალობის თუ კონტროლის ჯგუფში არიან, ან რომ მკურნალობის მიმღებმა ადამიანებმა იციან, მაგრამ მათი სიმპტომების შემფასებელმა ადამიანებმა არა.
მტკიცებულება უფრო ძლიერია, თუ კვლევა „ორმაგად ბრმაა“. ეს ნიშნავს, რომ არც მკურნალობის მიმღებ მონაწილეებს და არც მათი სიმპტომების შემფასებელ ჯანდაცვის სპეციალისტებს არ იციან, ვინ შედის მკურნალობის ან კონტროლის ჯგუფში. აფთიაქმა, რომელიც ამზადებს და ანაწილებს მკურნალობას, იცის, რომელ ჯგუფში შედის თითოეული მონაწილე.
კლინიკური კვლევის დასასრულს, ორივე ჯგუფის შედეგების შედარება შესაძლებელია ისე, რომ მკვლევარებმა არ იცოდნენ, რომელი ჯგუფი რომელს მიეკუთვნება, სანამ მათ „ბრმა“ სკანირებას მოხსნიან.
რანდომიზებული კვლევა
ადამიანები შემთხვევით უნდა შეირჩეს სამკურნალო ან საკონტროლო ჯგუფში. ეს, როგორც წესი, ხდება კომპიუტერის მეშვეობით, რომელიც მკურნალობის მიმწოდებელ აფთიაქს აცნობებს, თუ რომელ ჯგუფში შედის თითოეული მონაწილე. ეს თავიდან აიცილებს მკვლევარების მიერ ქვეცნობიერად სამკურნალო ჯგუფში ისეთი ადამიანების მოთავსებას, რომლებიც კარგად გამოიყურებიან ან ზეწოლას, რათა ვინმე სამკურნალო ჯგუფში მოიყვანონ.
EB კლინიკური კვლევების შედეგების შესახებ ინფორმაციის მიწოდება
არ არსებობს გარანტია, რომ კლინიკური კვლევის შედეგები წარმოადგენს მტკიცებულებას, რომ EB-ს ახალი მკურნალობა ეფექტურია. კვლევამ შეიძლება აჩვენოს, რომ პოტენციური მკურნალობა არ არის უსაფრთხო, აქვს ძალიან ბევრი გვერდითი მოვლენა, ძალიან რთულია მისი მიღება, დიდად არ შველის ან საერთოდ არ შველის, ან კიდევ აუარესებს სიმპტომებს. ასეთი შედეგები ღირებულია და უნდა გამოქვეყნდეს სამეცნიერო ჟურნალებში, რადგან ეს...
მნიშვნელოვანია, რომ ებროსტატიკური სინდრომის მქონე ადამიანები, ექიმები და მკვლევარები მომავალში მისი ხელახალი ტესტირებით დროისა და ფულის ფუჭად ხარჯვისგან დაიცვათ ისეთ რამეზე, რაც არ მუშაობს.
თუ კლინიკურ კვლევაში ძალიან ცოტა ადამიანი დაასრულებს მონაწილეობას, ეს არ წარმოადგენს კარგ მტკიცებულებას იმისა, რომ მკურნალობა უსაფრთხოა ან ეფექტურია. სიმპტომების ნებისმიერი ცვლილება შეიძლება შემთხვევითი იყოს ან უნიკალური იყოს მხოლოდ იმ მცირერიცხოვანი ადამიანებისთვის, ვინც მონაწილეობა მიიღო კვლევაში და შესაძლოა არ ეხებოდეს ებროპოტენზიის მქონე სხვა ადამიანებს. სტატისტიკოსები ითვლიან, რამდენი ადამიანია საჭირო კლინიკური კვლევის შედეგების „სტატისტიკურად მნიშვნელოვანი“ ჩასატარებლად. სტატისტიკურად მნიშვნელოვანი შედეგები, სავარაუდოდ, შემთხვევითობის შედეგი არ არის და წარმოადგენს მისაღებ მტკიცებულებას იმისა, რომ მკურნალობა იყო პასუხისმგებელი სიმპტომების ცვლილებებზე.
კლინიკური კვლევა შეიძლება ვადაზე ადრე შეწყდეს, თუ საკმარისი რაოდენობის მონაწილეთა მოზიდვა ძალიან რთულია, ან თუ მოულოდნელად ხშირი ან მძიმე გვერდითი მოვლენები გამოვლინდება, რაც უნდა იყოს შეტყობინებული. როდესაც კლინიკური კვლევა აღმოაჩენს მტკიცებულებას, რომ ებრაული ენცეფალიტის მკურნალობა უსაფრთხო და ეფექტურია, შედეგები უნდა გამოქვეყნდეს რეცენზირებულ სამეცნიერო ჟურნალებში, რათა ყველამ ზუსტად ნახოს, თუ რა გაკეთდა და რა შედეგები მიიღო. თუ მტკიცებულებები საკმარისად ძლიერია, მკურნალობა შეიძლება ლიცენზირებული იყოს და ხელმისაწვდომი გახდეს ებრაული ენცეფალიტის მქონე ადამიანებისთვის.
დამატებითი ინფორმაციისთვის, გთხოვთ, გამოიყენოთ ქვემოთ მოცემული ბმულები
ინფორმაცია კლინიკური კვლევების შესახებ NHS-დან